Vedtak

Sak 37-01/00044

KLAGENEMNDA FOR BIDRAG TIL BEHANDLING I UTLANDET

The Norwegian Governmental Appeal Board regarding medical treatment abroad

 

 

Saksnummer 37-01/00044

SAMMENDRAG

(Kategori annet) Diagnose: Paroksymal nokturnal hemoglobinuri og Budd-Chiaris syndrom. Det ble søkt om bidrag til allogen stamcelletransplantasjon non-myeloablativ kondisjonering. K (f.1979) fikk påvist sykdommen i 1997 og ble behandlet ved Rikshospitalet, men ble dårligere. Klager anførte at omsøkt utenlandsbehandling var eneste mulighet til kurasjon av hans sjeldne sykdom. Rikstrygdeverket la til grunn at det fantes norsk kompetanse, men at behandlingen falt utenfor det norske stamcelletransplantasjonsprogrammet. Nemnda la til grunn at pasienten hadde en svært sjelden og livstruende sykdom og at det unntaksvis kunne ytes bidrag til eksperimentell/utprøvende behandling til enkeltpersoner med sjeldne sykdomstilstander. 17. september 2001 omgjorde nemnda Rikstrygdeverkets vedtak av 21. mars 2001.

                                                     

17. september 2001

                                                          

NEMNDSVEDTAK

 

 

 

Rettslig grunnlag for nemndas vedtak er lov av 28. februar 1997 nr. 19 om folketrygd §§ 5-22, 20-9 og 21-17, jf. forskrift av 14. januar 1999 om bidrag til behandling i utlandet og om klagenemnd for bidrag til behandling i utlandet.

Diagnose:

Paroksymal nokturnal hemoglobinuri. Budd-Chiaris syndrom.

Pasientens status i dag:

Klager er under behandling ved sykehus Y i England.

Det søkes om bidrag til følgende behandling:

Det søkes om bidrag til allogen stamcelletransplantasjon (non-myeloablativ kondisjonering) ved sykehus Y i England.

Saksgangen hittil er som følger:

Hovedspørsmålet som nemnda skal ta stilling til i denne saken, er om det finnes kompetanse til å behandle klagers sykdom i Norge.

Rikstrygdeverket avslo søknaden med henvisning til at det i utgangspunktet ikke forelå uttalelse fra norsk regionsykehus hvor sykehuset anbefalte behandling i utlandet. Etter innhenting av uttalelse fra Stamcelletransplantasjonsgruppen fant Rikstrygdeverket at behandlingen falt utenfor det norske stamcelletransplantasjonsprogrammet og at behandlingen måtte ses i sammenheng med de tilbud som gis i Norge, og vurderes i forhold til de prioriteringer og føringer som er lagt til grunn for behandling i Norge.

Klager fikk høsten 1997 påvist sykdommen paroksymal nokturnal hemoglobinuri (PNH). Sykdommen har hos klager vært aggressiv med mange blodpropper. Han har til tross for antikoagulasjonsbehandling utviklet et Budd-Chiaris syndrom med ascites. Klager har vært til behandling ved Rikshospitalet og lokalsykehus. Rikshospitalet har  ved flere anledninger lagt frem klagers sak for Stamcelletransplantasjonsgruppen til vurdering, første gang i desember 1997. Det foreligger uttalelser fra Stamcelletransplantasjonsgruppen datert 22. desember 1997, 20. august 1998, 23. oktober 1998 og 21. februar 2001.

Stamcelletransplantasjonsgruppen innhentet uttalelser i saken fra flere utenlandske eksperter. Klager tok selv kontakt med en av disse ekspertene, professor B, sykehus Y og har vært til flere vurderinger hos ham. I januar 2001 var han på nytt til vurdering hos professor B for å avklare hvorvidt det var aktuelt for klager å få foretatt en minitransplantasjon. Professor B og hans gruppe konkluderte med at allogen stamcelletransplantasjon etter non-myeloablativ kondisjonering kunne være et realistisk behandlingsalternativ.

Overlege, dr. med. A ved Rikshospitalet har skrevet en klage datert 11. juni 2001. Overlege, dr. med. A er medlem av Stamcelletransplantasjonsgruppen.  Fra klagen siteres følgende:

”K fikk påvist paroksymal nokturnal hemoglobinuri (PNH) i forbindelse med et opphold ved Rikshospitalet i september 1997. Han hadde da hatt symptomer og tegn på sykdommen i et halvt års tid.

Det videre forløpet av sykdommen har hos K  vært svært dramatisk i form av omfattende transfusjonsbehov og levervenetrombose (Budd-Chiari syndrom). Slik som sykdommen har utviklet seg, til tross for sekundær profylaktisk antikoagulasjonsbehandling, i øyeblikket med Dalteprin (Fragmin), er prognosen svært dyster og forventet overlevelse er mindre enn 2-3 år. Denne prognostiske vurderingen forutsetter at behandlingen han i øyeblikket mottar kontinueres. Denne behandlingen er eneste alternativ til allogen stamcelletransplantasjon.

PNH skylles en somatisk mutasjon som rammer bloddannende stamceller, og det er anerkjent at allogen stamcelletransplantasjon er eneste kurative behandling. Komplikasjoner til PNH i form av aplastisk anemi og alvorlig venøs tromboembolisme regnes vanligvis som indikasjon for å vurdere allogen stamcelletransplantasjon som behandlingsalternativ.

Spørsmålet om allogen stamcelletransplantasjon som behandling hos K har vært reist overfor Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon (et rådgivende organ nedsatt av Statens helsetilsyn) ved flere anledninger. Første gang 16.12.97. Gruppen fant å fraråde allogen stamcelletransplantasjon fordi risikoen for fatale komplikasjoner ble ansett som stor i forhold til sykdommens alvorlighetsgrad på det tidspunktet (det var ingen tegn til tromboemboliske komplikasjoner den gangen). Etter at han utviklet tegn til levervenetrombose ble spørsmålet om allogen stamcelletransplantasjon pånytt diskutert i Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon 20.08.1998. Gruppen var innforstått med at allogen stamcelletransplantasjon var eneste kurative behandling for Ks sykdom, men fant igjen å ville fraråde dette fordi risikoen for fatale komplikasjoner ved en slik behandling ble ansett som meget stor. Gruppen hadde innhentet uttalelser fra tre uavhengige utenlandske eksperter (…) med erfaring i behandling av pasienter med PNH, og disse ekspertenes uttalelser ble tillagt vesentlig vekt i Gruppens vurdering.

Omtrent samtidig med at Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon innhentet disse ekspertuttalelsene oppsøkte K på eget initiativ en av ekspertene, professor B, som delte gruppens syn etter sjølv å ha vurdert pasienten. K har seinere ved flere anledninger, i forståelse med Rikshospitalet, vært til vurdering hos professor B. Professor B har stadig vært av den oppfatning at allogen stamcelletransplantasjon med konvensjonell kondisjonering ikke har vært å anbefale pga. meget stor risiko for fatale komplikasjoner.

Imidlertid kom det i løpet av vinteren 1999/2000 flere rapporter som indikerte at allogen stamcelletransplantasjon kunne gjennomføres etter non-myeloablativ kondisjonering, og dermed kunne transplantasjonsrelatert mortalitet og morbiditet reduseres dramatisk. Spesielt skulle ikke-maligne blodsykdommer være særlig egnet for en slik terapeutisk tilnærming. De initiale rapportene om non-myeloablativ allogen stamcelletransplantasjon er etter hvert bekreftet, og dette er en behandling som nå tilbys pasienter i Europa og Nord-Amerika i økende grad.

På denne bakgrunnen ble spørsmålet om allogen stamcelletransplantasjon etter non-myeloablativ kondisjonering hos K reist overfor Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon 19.02.2001. Det er foreløpig ikke etablert noe behandlingstilbud med non-myeloablativ allogen stamcelletransplantasjon i Norge, og følgelig falt pasienten utenfor gjeldende norsk transplantasjonsprogram. Omtrent samtidig med behandlingen av transplantasjonssøknaden i Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon, var K til en ny vurdering hos professor B, sykehus Y. Etter en omfattende utredning konkluderte professor B og hans gruppe med at allogen stamcelletransplantasjon etter non-myeloablativ kondisjonering kunne være et realistisk behandlingsalternativ. Behandlingen må avgjort karakteriseres som utprøvende i den forstand at behandlingen er gjennomførbar, men behandlingsrisiko og sannsynlighet for et godt behandlingsresultat er uavklart. Dette vil heller ikke ble entydig avklart innen rimelig tid fordi dette dreier som en sjelden sykdom der bare et mindretall rammes av alvorlige tromboemobliske komplikasjoner slik som K.

K er ung og har svært begrensede leveutsikter knf. ovenstående. Han lever i øyeblikket et meget miserabelt liv uten utsikter til bedring med ”konservativ” støttebehandling.

Han har mottatt et behandlingstilbud med utsikter til kurasjon fra et internasjonalt anerkjent behandlingsmiljø. Behandlingstilbudet må oppfattes som forsvarlig og gjennomførbart, men det er, og vil være i overskuelig framtid, uavklart hvor stor sannsynligheten er for et vellykket behandlingsresultat og hvor stor sannsynligheten er for fatale komplikasjoner. Behandlingsmiljøet ved Rikshospitalet er i stand til å ivareta oppfølgingen av pasienten etter at den del av behandlingen som krever sykehusopphold i utlandet er gjennomført. Jeg finner det derfor vanskelig å unnlate og anbefale at pasienten får dekket utgifter til allogen stamcelletransplantasjon etter non-myeloablativ kondisjonering for PNH ved sykehus Y.”

Klager var opprinnelig representert ved sin far C,  jf. fullmakt datert 9. juli 2001. Dette ble senere endret til advokat D og K har oversendt en fullmakt hvor det fremgår at hun skal representere ham i klagesaken.

Advokat D ba om og fikk innvilget en uke forlengelse av fristen på tre uker til å komme med ytterligere kommentarer.

Klageren anfører:

C har på vegne av sin sønn påklaget Rikstrygdeverkets vedtak av 21. mars 2001. Fra klagen av 7. mai 2001 siteres følgende:

”En har mottatt avslag på søknad om dekning av Ks behandling ved sykehus Y i X.

Ks tilstand er ikke grunnleggende endret, men han har vært til egenfinansiert, omfattende utredning ved sykehus Y. Det er funnet indikasjon for stamcelletransplantasjon med non-myeloablativ kondisjonering av en av verdens ledende kapasiteter innen hematologi, professor B.

Vi er nå i ferd med å gjennomføre forberedende tiltak på basis av anbefalinger som ble utarbeidet under oppholdet i X.

Av formell betydning vil det komme en søknad/erklæring fra Hematologisk avdeling ved Rikshospitalet i Oslo med det første.”

Rikstrygdeverket anfører:

Rikstrygdeverket anfører blant annet følgende i oversendelsesbrevet av 17. juli 2001:

”Det forelå i utgangspunktet ingen uttalelse fra norsk regionsykehus, sykehus med regionfunksjon innen angjeldende område eller sykehus med kompetansesenter for sjeldne medisinske tilstander, hvor sykehuset anbefaler behandling i utlandet. Klageren hadde på eget initiativ kontaktet sykehus i utlandet.

Rikstrygdeverket fant derfor ikke at vilkårene var til stede for å yte bidrag til dekning av utgifter til sykebehandling i utlandet.

Rikstrygdeverket har i ettertid innhentet Stamcelletransplantasjonsgruppens vurdering av klager. I gruppens brev av 21. februar 2001 til Seksjon for blodsykdommer, Rikshospitalet er det blant annet anført:

”Pasienten, som tidligere har vært diskutert flere ganger i Stamcelletransplantasjonsgruppen, ble på nytt diskutert i gruppens møte 19.2.01. Gruppen har tidligere frarådet transplantasjon med konvensjonell kondisjonering pga antatt meget høy transplantasjonsrelatert mortalitet med denne pasientens kliniske situasjon. Gruppen er ikke kjent med publiserte rapporter om bruk av non-myeloablativ allogen stamcelletransplantasjon ved PNH hos pasienter i hans situasjon, verken med HLA-identisk familiegiver eller med familiegiver med et HLA-antigens uforlik.

Vurdering: Det er bred enighet i Norge og internasjonalt om at non-myeloablativ stamcelletransplantasjon er et nytt og interessant behandlingstilbud som fortsatt anses å være utprøvende/eksperimentelt. Det finnes få eller ingen data så langt på pasienter i Ks situasjon. Det norske allogene stamcelletransplantasjonsprogrammet omfatter pr i dag kun allogene stamcelletransplantasjoner på etablert indikasjon. Tildeling av offentlige ressurser til denne type utprøvende behandling har hittil ikke vært prioritert.”

Det er i en annen sak innhentet uttalelse fra Stamcelletransplantasjonsgruppen, Rikshospitalet, som i brev av 5. januar 2001 blant annet anfører:

”Det er bred enighet i Norge om at non-myeloablativ stamcelletransplantasjon er et nytt og interessant behandlingstilbud som fortsatt ansees å være utprøvende/eksperimentelt. Det finnes kompetanse i Norge for å gjennomføre denne type behandling.”

Det er som nevnt over kompetanse i Norge til å utføre behandlingen. Imidlertid faller behandlingen utenfor det norske stamcelletransplantasjonsprogrammet. Som nevnt i retningslinjene over skal behandlingen ses i sammenheng med de tilbud som gis innenlands, og vurderes i forhold til de prioriteringer og føringer som er lagt til grunn for behandling i Norge.”

Etterfølgende forhold

Rikstrygdeverket har etter at saken ble oversendt til klagenemnda innhentet en ny uttalelse fra Rikshospitalet. Uttalelsen er avgitt  av seksjonsoverlege, dr. med. E, og professor, dr. med. F, avdelingsoverlege, i brev av 23. juli 2001. Fra Rikshospitalets brev siteres det følgende:

”Det vises til brev fra Gruppe for allogen stamcelletransplantasjon datert 21.02.01 og til erklæring av 11.06.01 fra overlege, dr. med. A, Rikshospitalet.

Rikshospitalet mener at såkalte minitransplantasjoner er en utprøvende behandlingsmetode som hospitalet har kompetanse til å utføre og ønsker å ta opp innenfor forskningsprotokoller. Foreløpig ønsker vi å begynne med dette i begrenset omfang og med bruk av vevstypeidentisk familiegiver på spesielle indikasjoner og foreløpig fortrinnsvis ved kreftsykdommer.

Helsetilsynets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon og Rikshospitalet har i mer enn ett år søkt om midler fra Helse- og sosialdepartementet for å starte opp slik utprøvende behandling i Norge. Søknadene er ikke innvilget.

I dette helt spesielle tilfellet der behandlingen er klart utprøvende/eksperimentell ville vi, selv med finansiering, ikke ha utført behandlingen ved Rikshospitalet.”

Advokat D har oversendt en fyldig klage datert 10. august 2001 hvor det blant annet anføres følgende:

”(…)

Innledning

1.1 Jeg vil innledningsvis oppsummere hvilke feil som anføres å foreligge ved Rikstrygdeverkets vedtak.

Det anføres at vedtaket bygger på feil lovanvendelse. Bakgrunnen for dette er at Rikstrygdeverket har valgt å se bort i fra en sakkyndig erklæring fra overlege A ved Rikshospitalet. Det anføres at det ikke er grunnlag i lovteksten, forskrift eller merknader til forskrift for å tolke forskriftens ordlyd innskrenkende på dette punktet.

Det anføres videre at vedtaket er beheftet med saksbehandlingsfeil. Det anføres at de sakkyndige uttalelser som Rikstrygdeverket har lagt vekt på, ikke inneholder tilstrekkelig informasjon til at et forsvarlig vedtak kan fattes i saken. Vilkårene i forskriften fordrer at det foreligger informasjon om hvorvidt sykdommen er sjelden, sykdommens alvorlighetsgrad, og en vurdering av det konkrete omsøkte behandlingsopplegg. Verken stamcelletransplantasjonsutvalget eller de øvrige sakkyndige erklæringer inneholder opplysninger om disse forhold. Når Rikstrygdeverket finner å måtte se bort i fra den uttalelsen som beskriver disse forholdene, ville en forsvarlig saksbehandling kreve at det ble innhentet nye sakkyndige uttalelser om disse sentrale forholdene.

Det anføres at de påpekte manglene ved vedtaket medfører feil ved skjønnsutøvelsen.

(…)

1. Manglende kompetanse i Norge

1.1 Ordlyd

I henhold til §5?22 kan det ytes bidrag til dekning av utgifter også når et medlem reiser til utlandet for å få behandling i sykehus når dette er en følge av manglende kompetanse i Norge.

Dette vilkåret utdypes i forskriftens §2. " Bidrag kan etter søknad ytes når behandling i Norge ikke kan gis på grunn av manglende medisinsk kompetanse "Forutsetningen for at det skal ytes bidrag ved manglende kompetanse er at det foreligger en livstruende eller sterkt belastende langvarig sykdom eller tilstand og behandling ikke kan utføres forsvarlig i Norge."

1.2 Subsumering

Det anføres at det er enighet blant sakkyndige i saken om at sykdommen er livstruende. Dette er dokumentert eksplisitt i bilag 6 side 1 avsnitt 2 " Slik som sykdommen har utviklet seg, til tross for sekundær profilaktisk antikoagulasjonsbehandling,  ..... , er prognosen svært dyster og forventet overlevelse er mindre enn 2?3 år".

Spørsmålet er derfor om behandlingen kan utføres forsvarlig i Norge etter akseptert metode.

E/F uttaler i bilag 7 avsnitt 2 " Rikshospitalet mener at såkalte minitransplantasjoner (min kommentar non?myeloablativ stamcelletransplantasjon) er en utprøvende behandlingsmetode som hospitalet har kompetanse til å utføre og ønsker å ta opp innenfor forskningsprotokoller. Foreløpig ønsker vi å begynne med dette i begrenset omfang og med bruk av vevstypeidentisk familiegiver på spesielle indikasjoner og foreløpig fortrinnsvis ved kreftsykdommer."..." I dette helt spesielle tilfelle der behandlingen er klart utprøvende/eksperimentell ville vi, selv med finansiering, ikke ha utført behandlingen ved Rikshospitalet.

Videre uttaler A i bilag 6 s.2 avsnitt 4 "Det er foreløpig ikke etablert noe behandlingstilbud med non? myeloablativalogen stamcelletransplantasjon i Norge, og følgelig falt pasienten utenfor gjeldende Norsk transplantasjonsprogram."

Det anføres at dette innebærer at det ikke kan utføres forsvarlig behandling i Norge. Det anføres også at dersom Rikshospitalet hadde fått de ressurser de har søkt om ville søker ikke ha fått et tilbud i Norge, fordi han verken har vevstypeidentisk familiegiver eller kreftsykdom.

Det anføres at vilkåret om at det ikke foreligger et behandlingsalternativ i Norge er oppfylt.

2. Uttalelse fra norsk regionsykehus eller sykehus med regionfunksjon innen angjeldende område

2.1 Lovens/forskriftens ordlyd om hvem som skal uttale seg

Iht. forskriften §2 tredje ledd er det et vilkår at det foreligger en uttalelse fra regionsykehus i saken.

Iht. departementets merknad til enkeltbestemmelse, merknad til §2 i forskriften, avsnitt 6, er vilkåret ved organtransplantasjon ( som omsøkes i denne saken) at det foreligger en uttalelse fra Rikshospitalet.

2.2 Hvem har faktisk uttalt seg i saken?

Som vist ovenfor foreligger det flere uttalelser i saken. Det foreligger tre uttalelser fra stamcelletransplantasjonsutvalget og i tillegg en uttalelse fra E som leder for stamcelletransplantasjonsutvalget. Behandlingsansvarlige overlege på Rikshospitalet, A har skrevet to uttalelser. I tillegg til å være behandlende ansvarlig lege er han medlem av stamcelletransplantasjonsutvalget og har vært på studiebesøk ved sykehus Y i X. Til slutt foreligger det en uttalelse fra seksjonsoverlege E og avdelingsoverlege F ved Rikshospitalet. Alle uttalelsene, bortsett den sist nevnte (bilag 7), forelå ved Rikstrygdeverkets behandling av saken. Iht. telefonsamtale med saksbehandler ved Rikstrygdeverket ble den siste uttalelsen fra E og F innhentet etter et presseoppslag på saken.

2.3 Hvem er kompetent til å uttale seg i saken iht. forskriften?

I hht departementets merknad til forskriften til §2 avsnitt 6 er det kun spesifisert at det ved organtransplantasjon må foreligge uttalelse fra Rikshospitalet. Forskriften spesifiserer altså ikke hvilken stilling som kreves for uttalelseskompetanse.

Iht. Rikstrygdeverkets vedtak kreves det uttalelse fra avdelingsoverlege. Denne tolkningen medfører at Rikstrygdeverket har sett bort ifra dr. A sin uttalelse i saken, på tross av at han er den eneste fagpersonen i Norge som har studert den omsøkte organtransplantasjonsmetoden ved sykehus som tilbyr behandlingsmetoden. Han er i tillegg medlem av stamcelleutvalget. Det anføres at presiseringen som Rikstrygdeverket har gjort i vedtaket ikke fremgår av forskriftforarbeidene. Rikstrygdeverket opplyste i telefonsamtale den 07 08 01 at bakgrunnen for at denne uttalelsen ikke er tillagt vekt er at A ikke er leder for seksjonen, og at hans vurderinger dermed må vike for Es vurderinger.

Det anføres at forarbeidene til forskriften bør tolkes i motsatt retning jf. merknader til §2 avsnitt 6: "... ved faglig uenighet innad i sykehuset om hvorvidt anbefaling skal gis, eller dersom sykehuset ikke ønsker å anbefale behandling i utlandet for pasienten, bør regionsykehuset selv forelegge søknaden for annet regionsykehus." Det anføres at dette viser at departementet har lagt vekt på at vedtaket skal baseres på flere faglige vurderinger ved dissens, snarere enn ved å se bort i fra foreliggende faglige vurderinger.

I tillegg er det et moment i denne saken at det er et meget lite fagmiljø som har kompetanse på dette spesielle området. Det synes lite rasjonelt at en uttalelse fra den legen i Norge som har studert behandlingsmetoden i kompetent utenlandsk fagmiljø, ikke tillegges vekt.

Det bemerkes at det ved stamcelletransplantasjonsutvalets vurdering i forhold til gjennomføring av konvensjonell kondisjonering, som er en etablert behandling i Norge, ble det innhentet tre uavhengige utenlandske ekspertuttalelser (jf. bilag 6)(…). Ved en non?myeloblativ kondisjonering som ikke er etablert som behandlingsmetode i Norge, er det altså ikke innhentet uavhengige utenlandske ekspertuttalelser.

2.4 Hva krever loven/ forskriften at uttalelsen skal inneholde?

Iht. forskriften §2 4.ledd departementets merknader til §2 (7. avsnitt) skal det ved avgjørelsen legges vekt på det aktuelle behandlingsoppleggets nytteverdi og hensiktsmessighet for pasienten i form av sannsynlighet for helbredelse, bedring av helsetilstand, øket livslengde og/eller bedret livskvalitet, samt omfang av eventuelle bivirkninger. I tillegg skal det legges vekt på sykdommens alvorlighetsgrad.

Når forskriften anviser at disse momentene skal tillegges vekt, anføres at det er nødvendig for en forsvarlig saksbehandling at uttalelsen som legges til grunn for beslutningen belyser de aktuelle momentene.

2.5 Hva inneholder de sakkyndige uttalelsene?

De første tre uttalelsene fra stamcelleutvalget (bilag 1?3) omtaler kun stamcelletransplantasjon med konvensjonell kondisjonering, hvilket er uaktuelt for denne søknaden. Bilag 5 uttaler seg om at pasienten faller utenom det norske allogene stamcelletransplantasjonsprogrammet. I uttalelsen foreligger ingen vurdering av om non?myloablativ stamcelletransplantasjon er et realistisk behandlingsalternativ for denne pasienten, dvs. uttalelsen verken anbefaler eller fraråder slik behandling. Det er kun en generell uttalelse om at metoden er "et nytt og interessant behandlingstilbud som fortsatt anses å være utprøvende/eksperimentelt". Bilag nr. 7 er i likhet med bilag 5  en uttalelse om at metoden er en utprøvende behandlingsmetode, og at pasienten ikke har tilbud om denne behandlingen i Norge. Heller ikke her vurderes det aktuelle behandlingsoppleggets nytteverdi og hensiktsmessighet for denne pasienten.

I bilag 4 og 6 beskriver A sykdommen og sykdomsforløpet hos denne pasienten. Han går gjennom vurdering av konvensjonell kondisjonering samt vurdering av non-myeloablativ behandling. Deretter gir han en beskrivelse av alle de momentene som er avgjørende i henhold til forskriften: " pasienten er ung og har svært begrensede leveutsikter ... Han lever i øyeblikket et meget miserabelt liv uten utsikter til bedring... han har mottatt et behandlingstilbud med utsikter til kurasjon fra et internasjonalt anerkjent behandlingsmiljø. Behandlingstilbudet må oppfattes som forsvarlig og gjennomførbart, men det er, og vil være i overskuelig fremtid, uavklart hvor stor sannsynligheten er for et vellykket behandlingsresultat og hvor stor sannsynligheten er for fatale komplikasjoner".

Det anføres at uttalelsen fra A tilfredsstiller lovens krav om uttalelseskompetanse.

Subsidiært anføres det at dersom nemnden i likhet med Rikstrygdeverket velger å se bort i fra A sine uttalelser, foreligger ingen sakkyndig vurdering av de vilkårene som forskriften angir skal tillegges vekt, og som anføres å være den vesentlige problemstillingen i saken; spørsmålet er om det omsøkte behandlingsopplegget for denne pasienten er et realistisk behandlingsalternativ, og vurdering av søkers nåværende helsetilstand og hans fremtidsutsikter.

3. Vilkår for støtte til behandling som er utprøvende eller eksperimentell

3.1 Er den aktuelle behandling utprøvende eller eksperimentell?

Alle sakkyndige som har uttalt seg, beskriver den aktuelle behandlingen som utprøvende eller utprøvende/eksperimentell. E og F sier i bilag 7 at metoden er en utprøvende behandlingsmetode og at i dette spesielle tilfelle vurderes den som utprøvende/eksperimentell. A skriver i bilag 6 "Behandlingen må avgjort karakteriseres som utprøvende i den forstand at behandlingen er gjennomførbar men behandlingsrisiko og sannsynlighet for et godt behandlingsresultat er uavklart."

Det anføres at behandlingen etter dette ikke er å betrakte som rent eksperimentell. Selve behandlingsmetoden er vurdert som utprøvende men fordi den benyttes i forbindelse med en meget sjelden sykdom, hvor det foreligger lite erfaringsmateriale, kan den karakteriseres som utprøvende/eksperimentell

3.2 Hva sier loven om bidrag til eksperimentell eller utprøvende behandling?

Hovedregelen i forskriften er at det ikke ytes bidrag til utprøvende eller eksperimentell behandling.

Forskriften fastslår imidlertid at bidrag likevel unntaksvis ytes til enkeltpersoner med sjeldne sykdomstilstander.

Dersom det foreligger en sjelden sykdomstilstand skal det legges vekt på

a. sykdommens grad av alvorlighet

b. hvorvidt tilstanden er vanskelig og ressurskrevende

c. hvorvidt tilstanden er for sjelden eller spesiell til at det er ansett hensiktsmessig å bygge opp kompetanse, eller sette i gang forsøksstudier i Norge.

d. hvorvidt det er praktisk mulig å gjennomføre kontrollerte studier innen en rimelig tidshorisont i Norge.

3.3 Sakkyndig uttalelser som kan belyse momentene som tillegges vekt

a. Verken Stamcelleutvalget, seksjonsoverlege eller avdelingsoverlege ved medisinsk avdeling ved Rikshospitalet har uttalt seg om pasientens nåværende kliniske tilstand, forventet sykdomsutvikling/overlevningstid. Siste gangen utvalget uttalte seg om sykdommens grad av alvorlighet var i 1998.

b. Utvalget har heller ikke uttalt seg om hvor vanskelig eller ressurskrevende tilstanden er.

c. Utvalget har ikke uttalt seg om det er hensiktsmessig å bygge opp en kompetanse i Norge for behandling av denne spesielle sykdommen, men uttalelse fra F og E bilag 7 kan tolkes dit hen at denne spesielle sykdommen er så spesiell at den ikke vil kunne bli behandlet i Norge, jeg siterer :"I dette helt spesielle tilfelle der behandlingen er klart utprøvende/eksperimentell ville vi , selv med finansiering, ikke ha utført behandlingen ved Rikshospitalet."

d. Det foreligger ingen vurdering fra Stamcelleutvalget/E/F i spørsmålet om det er mulig å gjennomføre kontrollerte studier innen rimelig tidshorisont i Norge.

A har imidlertid uttalt seg om disse problemstillingene:

a. og b. Det går frem av bilag 6 at sykdommen er meget sjelden.: " .."dette dreier seg om en sjelden sykdom der bare et mindretall rammes av alvorlige tromboembolistiske komplikasjoner slik som K". Han presiserer altså at ikke bare er sykdommen i seg selv meget sjelden, men i tillegg er søkerens sykdomsforløp spesielt alvorlig. Pasientens kliniske tilstand og fremtidsutsikter er beskrevet slik : "K er ung og har svært begrensede leveutsikter knf. overfor. Han lever i øyeblikket et meget miserabelt liv uten utsikter til bedring med "konservativ behandling." Han konstaterer altså at sykdommen er meget alvorlig.

c. Videre beskriver han at "Det er ikke etablert noe behandlingsprogram med non?myeloblativ behandling i Norge." Bakgrunnen for at det ikke er etablert et behandlingstilbud i Norge er nettopp sykdommens meget sjeldne forekomst.

d. A har videre uttalt seg om det siste vilkåret: "Behandlingen må avgjort karakteriseres som utprøvende i den forstand at behandlingen er gjennomførbar, men behandlingsrisiko og sannsynlighet for et godt behandlingsresultat er uavklart. Dette vil heller ikke ble entydig avklart innen rimelig tid fordi dette dreier seg om en sjelden sykdom der bare et mindretall rammes av…..  slik som K".

Det anføres at vilkåret om at det ikke er praktisk mulig å gjennomføre kontrollert studie innen rimelig tidsramme er oppfylt.

På bakgrunn av det ovenstående anføres det at søker oppfyller de vilkår som forskriften stiller for bidrag til utprøvende behandling. Dersom man finner ikke å kunne legge vekt på A sine uttalelser, kan jeg ikke se at Rikstrygdeverket har hatt tilstrekkelig informasjon til å gjennomføre en forsvarlig vurdering av om vilkårene etter lov/forskrift er oppfylt.

4. Vurdering opp imot ressurser og prioriteringer og føringer som blir lagt til grunn for behandling i Norge.

I dette tilfellet er behandling ikke prioritert i Norge. Det foreligger imidlertid ikke noen uttalelse fra departementet om hvorfor denne behandlingen ikke er prioritert i Norge. Dersom behandling ikke er prioritert fordi sykdommen er så sjelden, er dette et argument som taler for å innvilge midler til behandling i utlandet i dette konkrete tilfellet.

5. Kostnadsvurdering

Kostnadsaspektet skal vurderes både iht. forskriftene §4 og §2.

I forhold til å opprettholde et behandlingstilbud i Norge på et så ressurskrevende og komplisert felt, anføres det å være mer kostnadseffektivt å sende pasienter til utlandet fremfor å ha tilgjengelig et oppdatert behandlingsapparat som forblir ubenyttet i lange perioder.

Det anføres at nettopp det momentet at sykdommen er så sjelden, er et kostbarhetsbesparende moment, en innvilgelse vil ikke føre til ytterligere søknader om denne type behandling.

(…)

Nemndas vurdering:

Utgangspunktet er at bidrag til behandling i utlandet ikke faller inn under folketrygdlovens regler om pliktmessig refusjon. Det spørsmål som klagenemnda skal ta stilling til er om utgiftene bør dekkes - helt eller delvis - ved å yte bidrag. Rettslig grunnlag for vedtak i klagenemnda er slått fast innledningsvis.

Det er i forskriften en rekke vilkår som må være oppfylt for at bidrag kan gis. Vilkårene er kumulative, dvs. at alle vilkår må være oppfylt for at bidrag kan ytes.

I forskriftens § 2 er det oppstilt følgende grunnvilkår:

1.    Det må foreligge livstruende eller sterkt belastende langvarig sykdom eller tilstand, jf. § 2 annet ledd, bokstav a.

2.    Behandling kan ikke gis i Norge på grunn av manglende medisinsk kompetanse til å utføre forsvarlig behandling etter akseptert metode, jf. § 2 første ledd og annet ledd, bokstav b.

3.    Det må foreligge uttalelse fra norsk regionsykehus eller sykehus med regionfunksjon innen gjeldende område, jf. § 2 tredje ledd.

I tillegg heter det i § 4 at det som hovedregel ikke gis bidrag til eksperimentell eller utprøvende behandling.

Nemnda foretar en skjønnsmessig vurdering etter forskriftens § 2 fjerde ledd.

Nemnda legger til grunn at pasienten har en svært sjelden og livstruende sykdom. Den omsøkte behandlingen er i dette tilfelle utprøvende eller eksperimentell, og det foreligger uenighet om behandlingsindikasjonen. Det at det foreligger uenighet betyr imidlertid ikke at man nødvendigvis mangler kompetanse i Norge.

Det fremgår av sakens dokumenter at Helsetilsynets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon og Rikshospitalet har søkt om midler fra Sosial- og helsedepartementet for å etablere non-myeloablativ transplantasjon som behandlingstilbud i Norge. Det er opplyst at søknadene ikke er innvilget. Forskriftens § 4 åpner da for bidrag til behandling, forutsatt at saken gjelder et helt spesielt og sjeldent tilfelle, jf. merknaden til § 4. Der fremgår det at bidrag unntaksvis kan gis til enkeltpersoner innen sykdomsgrupper som er så sjeldne, og/eller så vanskelige og ressurskrevende at det ikke er bygget opp et nasjonalt tilbud, slik som i saken her. I tillegg skal det legges vekt på lidelsens alvorlighet. Nemnda legger til grunn at denne pasienten ikke bare har en svært sjelden sykdom, men også en uvanlig sykdomskombinasjon, og mottar behandling ved et internasjonalt anerkjent senter. Bidrag til behandling vil derfor bli gitt.

Det er fremsatt krav om saksomkostninger. Rikstrygdeverkets vedtak i denne saken er endret til gunst for K. Han har da etter reglene i forvaltningslovens § 36 første ledd rett til dekning av «vesentlige kostnader». Saksomkostningsoppave forutsettes innsendt omgående for vurdering i klagenemnda.

Nemnda har på denne bakgrunn truffet slikt

VEDTAK:

K ytes bidrag til behandling i utlandet

Oslo, 17. september 2001