Vedtak

28-05/00018

 

KLAGENEMNDA FOR BIDRAG TIL BEHANDLING I UTLANDET

The Norwegian Governmental Appeal Board regarding medical treatment abroad

 

(Nervesystemet) Diagnose: Myelomatose . Det ble søkt om å få dekket utgifter til miniallogen stamcelletransplantasjon i Tyskland . K (f. 1949 ) fikk diagnosen myelomatose i desember 2001. Klager har ikke respondert på den behandling som ble gitt i Norge. Klager fikk høsten 2004 avslag på søknad om allogen stamcelletransplantasjon av Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon. Helse Sør avslo søknaden med henvisning til at behandling med allogen minitransplantasjon på den aktuelle indikasjonen ikke er dokumentert behandling og anses som utprøvende behandling. Klager anførte blant annet at sykehuset i Tyskland anbefalte behandlingen, og viste til to rapporter publisert i internasjonale tidsskrifter. Nemnda la i sitt vedtak til grunn at det fantes et adekvat medisinsk tilbud i Norge for behandling av myelomatose . Nemnda viste til at allogen ministamcelle transplantasjon kan utføres i Norge, og at uenighet om indikasjonsstilling ikke er en konsekvens av manglende adekvat medisinsk tilbud i lovens forstand. Den 13. april 2005 stadfestet nemnda Helse Sør RHF sitt vedtak av 28. januar 2005 .

 

13. april 2005

 

 

                                                                                                         

 

NEMNDSVEDTAK

 

 

 

Rettslig grunnlag for nemndas vedtak er lov av 2. juli 1999 nr. 63 om pasientrettigheter (pasientrettighetsloven) §§ 2-1 og 7-2, jf. forskrift av 1. desember 2000 om prioritering av helsetjenester, rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten, rett til behandling i utlandet og om dispensasjons- og klagenemnd.

 

Diagnose:

 

Myelomatose

   

Pasientens status i dag:

 

Pasienten har ikke mottatt den behandling det søkes om økonomisk støtte til 

 

Det søkes om bidrag til følgende behandling: 

 

Miniallogentransplantasjon fra vevsforliklig søskendonor ved Universitetsklinikken i Heidelberg, Tyskland 

 

Saksgangen hittil er som følger:

 

Hovedspørsmålet som nemnda skal ta stilling til i denne saken, er om det finnes kompetanse til å behandle klager i Norge.

 

Helse Sør avslo søknaden med henvisning til at behandling med allogen minitransplantasjon på den aktuelle indikasjonen ikke er dokumentert behandling og anses som utprøvende behandling. Det vises til at vedtaket er i samsvar med vedtak av 4. oktober 2004 fattet av Sosial- og helsedirektoratets Rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon.

 

Klager er en 55 år gammel mann. I desember 2001 fikk han diagnosen Myelomatose. Han fikk behandling med høydose cytostatikabehandling etterfulgt av stamcellestøtte i januar 2002. Etter residiv av sykdommen ble det satt i gang behandling med Thalidomid, Alkeran og Prednisolonkur høsten 2004. Kuren ble seponert desember 2004. Konvensjonell behandling med cellegift og Thalidomid synes ikke å ha særlig effekt på hans residiv. På grunn av kronisk neutropeni er videre behandling med kjemoterapi ikke anbefalt.

 

Seksjonsoverlege Lorentz Brinch, som er leder for Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon, har i brev av 31. august 2004 foretatt følgende vurdering:

 

”Det vises til henvendelse datert 27.08.2004 om denne pasienten. Han har myelomatose, med partiell remisjon etter HMAS-behandling i 2002. Han har nå klar progresjon av sykdommen. Dere har gjort vevstyping og funnet at han sannsynligvis har familiegiver – jeg formoder at dette innebærer at pasient og donor er HLA-identiske.

 

Denne pasienten har ikke vært diskutert i den nasjonale transplantasjonsgruppen, som nylig hadde møte, men ikke har sitt neste møte før i begynnelsen av oktober. Det er meg bekjent ikke godtgjort at minitransplantasjon gir noen overlevelsesgevinst med god livskvalitet, eller bevist at slik behandling er kurativ i den aktuelle situasjonen. Det er klart at pasienten ligger utenfor den norske allogene stamcelletransplantasjonsprogrammet, og også utenfor godkjent utprøvende protokoll for minitransplantasjon i den situasjonen han nå er kommet i. Søknaden må derfor dessverre avslås. Dersom pasienten ønsker å anke dette avslaget, som er gitt på vegne av Sosial og helsedirektoratets rådgivende gruppen for allogen stamcelletransplantasjon, må denne så vidt jeg vet gå gjennom det lokale trygdekontor.

 

Pasienten vil bli tatt opp formelt i det neste møtet i transplantasjonsgruppen.”

 

Klager fikk i brev av 8. oktober 2004 avslag på stamcelletransplantasjon av Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon. Begrunnelsen lød:

 

”AD: K f. 49
Diagnose: Myelomatose.

 

Pasienten ble diskutert i Stamcelletransplantasjonsgruppens møte 4.10.04. Gruppen sluttet seg til den vurdering som er gitt i brev fra undertegnede datert 310804.

 

Klageren anfører:

 

Klager har i brev av 9. februar 2005 anført følgende: 

 

”Siden desember 2001 har jeg slitt med myelomatose og fått den behandlingen man har å tilby meg her i Norge: Høydosebehandling med stamcellestøtte. Når nå Rikshospitalet nekter meg utenlandsbehandling i Heidelberg (Tyskland) med utsikter om å bli kurert av min lidelse, blir jeg svært skuffet og forundret. Rikshospitalet som har liten eller ingen erfaring med beinmargstransplantasjoner går i rette med en av Europas og kanskje verdens beste på området.

 

For meg har muligheten til behandling i Heidelberg betydd enormt.

Et nytt håp om overlevelse. Alternativet kjenner vi jo. Jeg har to donorer, sykdommen er brakt i remisjon etter 2 cellegiftkurer. Norge har økonomi til å innvilge midler til behandling og likevel skal jeg nektes muligheten til å bli frisk. Og på hvilket grunnlag: Eksperimentell behandling med usikkert resultat. Er ikke all behandling i bunn og grunn det? Jeg er i alle fall villig til å prøve. Alternativet er jo så begredelig. I 30 år har jeg praktisert som selvstendig ……og betalt min skatt. Til og med i sykdomsperioden har jeg jobbet, siste året i full stilling. Og så skal jeg som dødssyk person bruke krefter på for å få en behandling jeg føler å ha krav på. Det er synd dersom man må ta media i bruk, men det kan fort bli den eneste utvei,- og den vil bli brukt ganske kvikt. Jeg har nemlig dårlig tid.”

 

Det vises også til overlege As brev av 8. februar 2005 med vedlegg, hvor det i brevet blant annet anføres at:

 

”…Ved bruk av allogen minitransplantasjon fra vevsforliklig familiedonor ville man nok kunne åpne en sjanse for sykdomsfritt overlevelse.”

 

Enhet for utenlandbehandling anfører:

 

Det siteres fra oversendelsesbrev av 21. februar 2005:

 

”Fagrådet har vurdert saken på nytt. Det er mottatt ny dokumentasjon i form av to rapporter publisert i internasjonale tidsskrifter. Disse er vel kjent i det norske fagmiljøet. Fagrådet kan ikke se at den mottatte dokumentasjon gir grunnlag for å endre tidligere vedtak. Vilkår for rett til behandling i utlandet synes ikke å foreligge. Søknaden avslås.”

 

Etterfølgende forhold:

 

Klagenemnda har i brev av 1. mars 2005 mottatt ytterligere dokumentasjon og kommentarer fra klager. Det siteres:

 

”For å skaffe ytterlige dokumentering for at allogen transplantasjon av adekvat behandling for min myelomatose sykdom, reiste jeg til Heidelberg i Tyskland i forrige uke sammen med min kone og vår sønn til vår datter som er bosatt i Tyskland. På Universitetsklinikken i Heidelberg hadde vi en lang og grundig samtale med overlege dr. Ute Hegenbart, som har spesialisert seg på Myelomatose og som har jobbet med stamcelletransplantasjon på myelomatose i mange år. Henne konklusjon var at i mitt tilfelle ville enhver universitetsklinikk foreta en stamcelletransplantasjon, spesielt fordi jeg har en slik god donor (en 15 år yngre bror). Dr Hegenbart kunne ved sin beste vilje ikke forstå hvorfor jeg fikk avslag på stamcelletransplantasjon.

 

Jeg sitter igjen med et inntrykk av at de 3 avslagene jeg foreløpig har fått fra rikshospitalet er gitt av økonomiske grunner.

 

I følge pasientlovens paragraf 2-1 femte ledd har jeg rett til behandling i utlandet dersom det ikke finnes adekvat medisinsk tilbud i Norge. Vedlegger følgende dokumentasjon på at det finnes adekvat medisinsk tilbud for meg i Tyskland:

1: Heidelberg den 29.09.04
2: Heidelberg den 20.10.04
3: Heidelberg den 25.02.05
4. pasientombudet den 23.02.05

 

Håper det er mulig å finne økonomiske midler til å la meg få den behandlingen jeg har rett på.”

 

Klager har i brev av 7. mars 2005 kommet med supplerende opplysninger til brev av 1. mars 2005. Det siteres:

 

”I mitt brev av 01.03 vedrørende min klagesak, har jeg unnlatt å nevne den ikke uvesentlige kjennsgjerning at også B Universitetssykehus fullt og helt går inn for min søknad om stamcelletransplantering i Heidelberg. Dr. Hegenbart i Heidelberg mente dessuten at hele, eller deler av etterbehandlingen, godt kunne gjøres i B. Det er nemlig etterbehandlingen som er vanskelig og ikke selve transplanteringen. Den var bare ”ein Kinderspiel” ifølge Dr. Hegenbart. I Heidleberg mener man også at noe eldre mennesker kan ha nytte av allogen minitransplantasjon altså, i motsetning til Rikshospitalet her i Norge, hvor man kun transplantere 40-åringer. I samme nuet kan jeg også minne om den norske politikeren som fikk innvilget transplantering i Sverige. Da snakket man ikke om ”utprøvende behandling” slik jeg nå opplever rikshospitalet gjør i mitt tilfelle. Rikshospitalet setter i det hele tatt så snevre grenser for transplantering at jeg nesten ikke kan skjønne hvem som oppfyller dem: 40 år og nylig (3 mnd.) gjennomgått, vellykket høydosebehandling med stamcellestøtte er visstnok kriteriet!
Da jeg for 1,5 år siden var på Montebellosenteret på Lillehammer på pasientkurs var vi ca. 60 stk., og kun 1 person var i den aktuelle aldersgruppen. Selv var jeg en av de absolutt yngste!
Så lenge jeg har hatt min myelomatose (siden Desember 2001) har det forundret meg at det ikke fantes noen kur slik som for leukemi for eksempel. Hele tiden fikk jeg høre at myelomatose var noe man måtte lære seg å leve med. Jeg ble forespeilet en overlevingstid ¨på fra 3-5 år! Under disse omstendighetene var det jeg rett og slett måtte forberede meg på Slutten, med alt som det innebar for meg og min familie. ………..
Så på kontroll i April i fjor, spurte legen min pludselig: Hardu lyst til å bli frisk?
Jeg trodde først han spøkte, men da mine to søsken ble innkalt og funnet passende som donor, da skjønte jeg at det var tilfelle det han sa.
Siden da har jeg jobbet full dag i min praksis og nesten ikke tenkt på annet enn å bli frisk, noe jeg Virkelig har til hensikt å bli!
I Heidelberg kan denne drømmen gå i oppfyllelse for meg. De har erfaring og kunnskapene som skal til og de er villige til å gjøre jobben.
Rikshospitalet har med sine 3 negative svar og snakk om utprøvende behandling, etter min og vanlig tenkende menneskers sunne fornuft sviktet sin oppgave om å hjelpe et menneske med en alvorlig sykdom og nektet å la han få den adekvate behandlingen han har krav på (§5 i pasientloven).!”

 

Nemnda har i faks av 9. mars 2005 mottatt ytterligere dokumentasjon fra Heidelberg som viser til en upublisert studie. På bakgrunn av disse opplysningene ønsket nemnda en ny uttalelse fra Sosial- og Helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon.

 

Nemnda mottok den 1. april 2005 fra denne gruppen. Det siteres:

 

”Gruppen har sitt neste møte først 25.4.05. Saken er imidlertid behandlet gjennom diskusjon mellom sentrale medlemmer. Vi vil innledningsvis nevne følgende: Gruppen har siden 1992 (Helsedirektoratets utredningsserie 6-92, benmargstransplantasjon i Norge) fattet våre vedtak på basis av følgende prinsipper, som ble nedfelt som prioriteringsgrunnlag:

1. Indikasjoner der benmargstransplantasjon er eneste mulighet for helbredelse og har god sjanse til å lykkes.
2. Indikasjoner der benmargstransplantasjon gir best mulighet for helbredelse eller forlenget overlevelse med god livskvalitet og anbefales utført.
3. Indikasjoner der vi ikke kjenner behandlingens verdi, men hvor behandlingen kan utføres med sikte på å avklare dens nytteverdi.
4. Indikasjoner der benmargstransplantasjon med dagens teknikk er vist ikke å ha nytte.

 

Gruppe 1 og gruppe 2 er det vi kaller etablerte indikasjoner, og gruppe 3 utprøvende/eksperimentell behandling. Gruppen har alltid anbefalt at pasienter med indikasjoner i gruppe 1 og 2 skal tilbys allogen stamcelletransplantasjon i Norge. Den har også ved flere anledninger anbefalt overfor myndighetene at pasienter i gruppe 3 bør tilbys inklusjon i gode og prospektive studier der norske sentra deltar aktivt når det finnes ressurser til dette. Resultat av slike studier kan føre til at indikasjon kommer i gruppe 1 eller 2, eller til at den kommer i gruppe 4 eller forblir i gruppe 3.

 

Til ankenemndas forespørsel har vi følgende svar:

1. AD den ennå ikke publiserte studien som legene i Heidelberg refererer til:

   Denne studien er nøye vurdert. Vi konstaterer at det er en retrospektiv studie av et relativt stort, men heterogent pasientmateriale, uten kontrollgruppe. Den tar sikte på å finne prognostiske faktorer mhp hvilke pasienter som hadde mest og minst nytte av allogen stamcelletransplantasjon med redusert kondisjonering. Studiens hovedkonklusjon er at estimert totaloverlevelse i totalmaterialet var 41%, og progresjonsfri overlevelse var 21% tre år etter transplantasjon. Den behandlingsrelaterte dødelighet var 26% to år etter transplantasjonen. Overlevelseskurvene viser ikke noe platå, studien gir derfor intet bevis for at denne type transplantasjon har kurativt potensiale ved myelomatose. Pr i dag er det heller ikke publisert andre studier som gir slik dokumentasjon.

   Tallene er mer nyansert når det gjøres statistiske analyser på subgrupper – etter at de har gjennomgått behandlingen. Kollegene i Heidelberg skriver korrekt nok at pasienter som fikk begrenset kronisk GVHD hvilket var 16% av samtlige pasienter, og 25 % av de som var evaluerbare, hadde en totaloverlevelse på 84% og progresjonsfri overlevelse på 46% med tre års observasjonstid. Et problem med dette er at vi ikke vet på forhånd hvilke pasienter som vil utvikle begrenset GVHD, eller ikke. Pasienter som utviklet ubredt kronisk GVHD hadde en totaloverlevelse på 58% og progresjonsfri overlevelse på 30%. Pasienter som ikke utviklet kronisk GVHD hadde en totaloverlevelse på 29% og progresjonsfri overlevelse på 12% i denne studien.

   Vi skal ikke gå ytterligere i detalj om studien, men fastslår at resultatene brukes ulikt av oss og doktor Hegenbart. Vi er forundret over at kollegene i Heidelberg kommer med en så sterk anbefaling som de gjør i dette tilfelle når de vitenskaplige data i dag er så mangelfulle.

2. Er våre synspunkter i overensstemmelse med internasjonal medisin?
   1. Er klagers spesielle sykdomstilstand så sjelden at det kan gis eksperimentell/utprøvende behandling i utlandet?
      • Pasienten må ha rett til nødvendig helsehjelp, jf. pasientrettighetsloven § 2-1 og prioriteringsforskriften § 2.
      • Helsehjelp kan ikke ytes i Norge fordi det ikke finnes et adekvat medisinsk tilbud, jf. pasientrettighetsloven § 2-1 femte ledd. Pasienten kan ikke få helsehjelp i Norge fordi behandling ikke kan utføres forsvarlig etter akseptert metode, jf. prioriteringsforskriften § 3 første ledd.
      • Den ønskede helsehjelpen i utlandet må utføres forsvarlig av tjenesteyter i utlandet etter akseptert metode, jf. prioriteringsforskriften § 3 første ledd.

      Dessverre er pasientens sykdomstilstand ikke sjelden. Det diagnostiseres ca 250 nye tilfeller av myelomatose årlig i Norge. Så vidt gruppen kjenner til, behandles ca 60 pasienter under 65 år med myelomatose årlig i Norge, med såkalt høydosebehandling med autolog stamcellestøtte (HMAS) slik tilfellet var med den aktuelle pasient. Få eller ingen helbredes av denne behandlingen, hos over halvparten progredierer sykdommen innen tre år, og halvparten dør av sykdommen ca fem år etter at diagnosen er stillet. Ingen vet i dag hvilken behandling som er best, verken med hensyn på overlevelse eller livskvalitet når HMAS behandling svikter.

      De data som foreligger pr i dag – inkludert den studien som er diskutert innledningsvis – taler for at allogen stamcelletransplantasjon med redusert kondisjonering har best sjanse for å lykkes hvis den utføres tidlig i sykdomsforløpet hos pasienter med god respons på den initiale behandlingen inkludert HMAS og i løpet av de første måneder etter denne. De to ikke-ferdig-analyserte / publiserte studiene som er nevnt foran vil forhåpentligvis avklare om denne hypotesen er riktig og om transplantasjon med doseredusert kondisjonering vil vise seg å være potensielt kurativ og nyttig.

       

Konklusjon

 

Sosial- og helsedepartementets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon fastholder sitt tidligere vedtak.”

 

Klager har fått brevet fra Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon, av 1. april 2005 til orientering, og han har i brev av 10. april og 12. april 2005 kommet med ytterligere kommentarer. Det vises i brevene blant annet til at en person fra Midt-Norge med myelomatose har fått dekket utgiftene til transplantasjon i Sverige av det norske helsevesenet. Klager stiller videre spørsmål om Norge er i overensstemmelse med internasjonal medisin når autolog stamcellestøttet transplantasjon er eneste alternativ for pasienter med myelomatose her i landet, og denne behandlingen ikke er kurerende. Det vises videre til resultatene av E.B.M.T- undersøkelsen, som tidligere er nevnt, og at behandlingen i Heidelberg har vært utført i ca 5 år. I følge klager kan behandlingen således ikke kalles eksperimentell.

 

Nemndas vurdering:

 

Det rettslige grunnlaget for vedtak i klagenemnda er slått fast innledningsvis.

 

For å ha rett til behandling i utlandet, må følgende vilkår være oppfylt:

 

I tillegg heter det i prioriteringsforskriften § 3 annet ledd at enkeltpasienter med sjeldne sykdomstilstander i spesielle tilfeller kan få eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet selv om vilkårene i prioriteringsforskriften § 2 første ledd nr 2 og § 2 tredje ledd, ikke er oppfylt.

 

Hovedspørsmålet for nemnda er om det finnes et adekvat medisinsk tilbud i Norge til å behandle myelomatose.

 

Det fremgår av merknadene til prioriteringsforskriftens § 3, at det er forutsatt at ordningen etter pasientrettighetsloven skal praktiseres på lik linje med tidligere ordning etter folketrygdloven. Et av de grunnleggende vilkårene for at det skulle kunne ytes bidrag til behandling i utlandet etter tidligere forskrift, var at det var manglende medisinsk kompetanse ved norske sykehus. Nemnda legger således tilsvarende innhold til grunn for forståelsen av uttrykket ”ikke finnes et adekvat medisinsk tilbud i riket” i pasientrettighetslovens § 2-1 femte ledd jf. prioriteringsforskriften § 3 første ledd.

 

I merknadene til prioriteringsforskriftens § 3 angis det at norske pasienter, som hovedregel, må benytte de behandlingstilbud som finnes i Norge, selv om det kan være utviklet et mulig mer avansert behandlingstilbud i utlandet. Dette gjelder selv om pasienten ønsker behandling utført ved utenlandsk institusjon etter en metode som ikke er tatt i bruk i Norge. Dette betyr at selv om det norske helsevesenet ikke tilbyr den samme behandlingen som, i dette tilfelle Tyskland, vil man ikke ha noen automatisk rett til å få dekket utgiftene til denne behandlingen.

 

Det fremgår av sakens dokumentasjon at allogen minitransplantasjon utføres i Norge. Det faktum at Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjon, i vedtak av 4. oktober 2004, ikke fant indikasjon for at pasienten falt inn under godkjent utprøvende protokoll for minitransplantasjonsprogrammet i den situasjon han nå er kommet i, vil ikke si det samme som at man mangler adekvat medisinsk tilbud til å behandle den aktuelle lidelsen i Norge.

 

Nemnda viser også til Sosial- og helsedirektoratets rådgivende gruppe for allogen stamcelletransplantasjons uttalelse av 1. april 2005, hvor de har vurdert den nye studien som legene i Heidelberg viser til. Gruppens sentrale medlemmer fastholder sitt tidligere vedtak av 4. oktober 2004, med begrunnelse som er gjengitt ovenfor.

 

Klagenemnda har i en rekke saker lagt til grunn at uenighet om indikasjonsstilling ikke er en konsekvens av manglende adekvat medisinsk tilbud i lovens forstand. Om det foreligger indikasjon eller ikke i det enkelte tilfelle, beror på en medisinskfaglig vurdering som nemnda ikke overprøver

 

Til klagers henvisning om at en pasient fra Midt-Norge har fått dekket utgiftene til behandling i Sverige, vil nemnda bemerke at den ikke kjenner til den konkrete saken. Nemnda vil videre vise til at det enkelte regionale helseforetak har ansvar for å sikre sine pasienter nødvendig helsehjelp.

 

Nemnda er etter dette kommet til at det finnes et adekvat medisinsk tilbud i Norge for behandling av myelomatose. Vilkåret for å få rett til nødvendig helsehjelp i utlandet er derved ikke oppfylt, jf pasientrettighetsloven § 2-1 femte ledd og prioriteringsforskriftens § 3.

 

Det er etter dette ikke nødvendig for klagenemnda å gå inn på øvrige vilkår.

 

Nemnda har på denne bakgrunn truffet slikt

 

 

 

 

VEDTAK:

 

Helse Sør RHF sitt vedtak av 28. januar 2005 stadfestes

 

 

 

 

 

 

 

 

Det standpunkt gruppen har inntatt, nemlig at såkalte minitransplantasjoner for myelomatose er å anse som utprøvende behandling, mener vi er representativt for internasjonal medisin. Dette ble bekreftet ved det nylig avholdte årlige møte i den europeiske blod- og benmargtransplantasjonsgruppen. To ennå ikke analyserte og/eller publiserte prospektive studier med kontrollgrupper, der Norge deltar aktivt i den ene studien, vil forhåpentlig gi ny og sikrere kunnskap enn det vi har i dag.